Badania kliniczne

28 Maj 2020

W ramach Programu Rozwoju Polskiej Transplantologii i Wsparcia Pacjentów Fundacja DKMS finansuje niekomercyjne, wieloośrodkowe badania kliniczne: ALL SCTped 2012 FORUM oraz IntReAll 2010. Zarówno jedno jak i drugie badanie dotyczy ostrej białaczki limfoblastycznej (Acute lymphoblastic leukemia - ALL), ale skupia się na różnych aspektach leczenia tej choroby.
 
Ostra białaczka limfoblastyczna jest najczęściej występującą chorobą nowotworową u dzieci i młodzieży. Choć wyleczalność tego nowotworu wzrosła i wynosi obecnie ponad 80%, to istnieje grupa dzieci, młodzieży i młodych dorosłych, u których wyniki wielolekowej chemioterapii nie są tak zadowalające jak w innych przypadkach. U około 15-20% dochodzi do nawrotu, który często wiąże się z bardzo złym rokowaniem.
 
Obecnie najskuteczniejszą metodą terapii ostrej białaczki limfoblastycznej wysokiego ryzyka jest allogeniczna transplantacja komórek krwiotwórczych. W ostatnim dziesięcioleciu dzięki doborowi dawców komórek krwiotwórczych oraz doskonalszemu leczeniu wspomagającemu, wyniki transplantacji u dzieci i młodzieży z ALL istotnie się poprawiły. Nadal jednak niepowodzenia spowodowane wczesnymi i późnymi powikłaniami leczenia, w tym następstwa toksyczności procedur przygotowujących chorego do transplantacji oraz nawroty białaczki niekorzystnie wpływają na odległe wyniki leczenia oraz jakość życia po transplantacji. Stąd w celu dalszej poprawy wyników allo-HSCT u chorych z ALL konieczna jest optymalizacja i standaryzacja procedury. Badanie ALL SCTped 2012 FORUM bada wpływ tzw. kondycjonowania, czyli chemioterapii i/lub radioterapii (napromieniowania całego ciała (TBI)) przygotowującej chorego do transplantacji, na skuteczność i toksyczność leczenia. Celem badanie jest  optymalizacja leczenia.
 
U chorych, u których występuje wysokie ryzyko wznowy oraz u chorych ze wznową ALL w celu zwiększenia szans na wieloletnią remisję konieczne jest zastosowanie dodatkowego, bardziej intensywnego leczenia. Chemioterapia może tu być niewystarczająco skuteczna. Celem projektu badawczego IntReAll 2010 jest właśnie znalezienie nowych metod leczenia dla dzieci po wznowie białaczki.
 
Międzynarodowe badanie, którego zostaliśmy krajowym sponsorem, to już kolejna inicjatywa, w którą się zaangażowaliśmy - i na pewno nie ostatnia. Badanie IntReAll 2010 to szansa na skuteczniejsze - i mniej toksyczne - leczenie wznowy białaczki limfoblastycznej u dzieci. Zależy nam na tym, żeby Polska była wśród krajów, które rozwijają onkohematologię i zmieniają codzienność chorych, a także ich rodzin. Dzięki uruchomieniu przez nas Programu Rozwoju Polskiej Transplantologii i Wsparcia Pacjentów dzieci, zmagające się ze wznową choroby, będą miały dostęp do najlepszych, zoptymalizowanych procedur leczniczych - mówi Prezes Fundacji DKMS, Ewa Magnucka-Bowkiewicz.

 

Badanie kliniczne ALL SCTped 2012 FORUM

Fundacja DKMS zaangażowała się w realizację międzynarodowego niekomercyjnego badania klinicznego pod nazwą ALL SCTped 2012 FORUM - allogeneiczna transplantacja komórek krwiotwórczych u dzieci i młodzieży z ostrą białaczką limfoblastyczną. Dzięki wsparciu Fundacji DKMS, polskie kliniki pediatryczne również mogą kwalifikować swoich pacjentów do międzynarodowego niekomercyjnego badania. i przyczynić się do dalszego rozwoju transplantologii hematologicznej. Koordynatorem krajowym badania jest prof. J. Wachowiak, kierownik Kliniki Onkologii, Hematologii i Transplantologii Pediatrycznej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.
 

Konferencja Fundacji DKMS z okazji obchodów Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi 2018. Od lewej: Ewa Magnucka-Bowkiewicz, Prof. Jacek Wachowiak, Prof. Jan Styczyński, Dr Michał Kulesza

Badanie kliniczne ALL SCTped 2012 FORUM to pierwsze tak obszerne i wieloośrodkowe badanie , realizowane na całym świecie, koordynowane przez klinikę pediatryczną z Wiednia. Bierze w nim udział około 1000 pacjentów - dzieci, młodzież oraz młodzi dorośli do 21 r.ż. W Polsce to około 35 pacjentów rocznie, którzy poddawani są transplantacji w 5 ośrodkach: w Poznaniu, Bydgoszczy, Krakowie, Lublinie i we Wrocławiu. Celem badania jest wykazanie, czy przygotowanie do allo-HSCT od rodzeństwa lub dawcy niespokrewnionego zgodnego w antygenach układu HLA bez napromieniowania całego ciała (TBI) skutkuje u dzieci w wieku powyżej 4 lat przeżyciem, które nie jest gorsze w porównaniu z przeżyciem obserwowanym u pacjentów, u których zastosowano TBI w ramach kondycjonowania. Badanie ma także ocenić czas przeżycia chorych wolny od niekorzystnych zdarzeń.

 

Rezultaty badania klinicznego pomogą udoskonalić przebieg terapii u chorego zakwalifikowanego do przeszczepienia szpiku. Mogą też przyczynić się do zwiększenia skuteczności leczenia szczególnie ostrych postaci białaczki.

 

Badanie kliniczne IntReAll 2010

Jest to niekomercyjne wieloośrodkowe badanie kliniczne dotyczące wznowy ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci. Koordynatorem krajowym badania IntReAll 2010 jest prof. Ewa Gorczyńska z wrocławskiej Kliniki Przylądek Nadziei. Badanie IntReAll 2010 skupia ponad 300 nowoczesnych ośrodków klinicznych z Europy, ale także Japonii i Australii. Polska, dołączając do tak dużego przedsięwzięcia, dzięki Fundacji DKMS, ma szansę przyczynić się do rozwoju hematoonkologii i przede wszystkim - realnie pomóc Pacjentom.
 

Konferencja Fundacji DKMS z okazji obchodów Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi 2019. Od lewej: Joanna Górska, Prof. Ewa Gorczyńska, Prof. Jan Styczyński, dr. Tigran Torosian, Beata Białkowska-Cybula, Ewa Magnucka-Bowkiewicz

 
Powołane dla tego badania konsorcjum zrzesza ekspertów, specjalizujących się w nowotworach wieku dziecięcego, aby możliwe było wspólne wypracowanie innowacyjnych terapii. Celem specjalistów jest także przeprowadzenie badań klinicznych, które posłużą jako globalne wzorce leczenia. Lekarze, optymalizując standardy opieki medycznej, diagnostyki i leczenia, dążą do zwiększenia wskaźnika przeżywalności chorych i ograniczenia toksyczności terapii.
Co ważne, udział w projekcie polskich pacjentów umożliwia im bezpłatny dostęp do innowacyjnych leków oraz badań diagnostycznych.
W Polsce badanie realizowane jest w trzech ośrodkach:
  • Katedrze i Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego im. Piastów Śląskich we Wrocławiu
  • Klinice Pediatrii, Onkologii, Hematologii i Diabetologii SP ZOZ Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego nr 3 im. Marii Konopnickiej UM w Łodzi
  • Katedrze i Klinice Pediatrii, Hematologii i Onkologii WUM, Samodzielnym Publicznym Dziecięcym Szpitalu Klinicznym w Warszawie
Dzięki przekazaniu przez Fundacje DKMS kolejnej darowizny pieniężnej do listy Klinik dołączą Kliniki w Poznaniu, Bydgoszczy, Krakowie i Lublinie.